以色列干细胞治疗眼睛黄斑病变变最新进展

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干细胞治疗已实现 - 以色列 Pluristem
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{description}Stem Cell Report:干细胞移植治疗黄斑变性引起的失明
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韩国科学家将人类胚胎干细胞分化出来的视网膜辅助细胞注射到四位黄斑变性患者的眼中,有三名患者取得了明显改善,对第四名患者却几乎没有作用。相关研究参见W.K. Song et al., “Treatment of macular degeneration using embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium: preliminary results in Asian patients,” Stem Cell Reports, doi:10.1016/j.stemcr., 2015.早在2012年和2014年发表在《柳叶刀》上的两篇文章,证明了人类胚胎干细胞分化而成的细胞可以被安全地注射到视网膜背后的空腔内用于治疗黄斑变性。一家位于美国麻省,名为Advanced Cell Technology(现为Ocata Therapeutics)的公司资助了这项研究,这也是历史上第一次尝试利用人类胚胎干细胞的进行临床治疗的实验研究。现在韩国的这家名为CHA Biotech的公司在美国Ocata公司的帮助下(Ocata提供了干细胞和移植技术)首次在亚洲人身上开展了类似研究。Ocata公司首席技术官Robert Lanza说道,“结合我们在美国的临床实验结果,我非常看好这项干细胞移植技术。”美国加州Scripps研究所的干细胞专家Jeanne Loring说道,“现在的临床实验结果是鼓舞人心的,但是仅仅基于如此小规模的临床实验是远远不能令人信服的。”不过加州大学的干细胞专家Magdalene Seiler说,“至少现在的实验证明了安全性,不过长期的安全性还有待证明”。目前参与该项临床实验的四位病人有两位时老年视网膜黄斑性病变患者,分别是65岁和79岁,还有两名是少年型黄斑营养不良患者,这是一种发病早的常染色体遗传疾病,患者年龄分别是40岁和45岁。这两种黄斑病变都会因为视网膜色素上皮细胞(retinal pigment epithelium,RPE)的凋亡而导致视力受损。RPE细胞给视网膜感光细胞(retinal photoreceptor cell)提供营养同时清理它们产生的废弃物。当RPE细胞不工作了,视网膜感光细胞也就死了。科学家们首先将人类胚胎干细胞分化成RPE细胞,然后将RPE细胞注射到病人的眼睛里,寄希望于移植的RPE细胞能够在病人眼中“扎根”生长,替代已经失去功能的RPE细胞,从而避免更多视网膜细胞的凋亡。在经过治疗后三名病人的视力都得到了改善,标准的视力测试显示,这三名病人能够看清两到四行的字母,但是那位79岁的老年性黄斑病变患者几乎没有改善。Robert Lanza认为视力改善的原因可能是新注入的RPE细胞复苏了那些进入休眠期却没有死的视网膜感官细胞。同时他也很高兴看到移植的干细胞没有形成肿瘤或者分化成其他细胞。这是个非常严峻的问题。因为我们不想在眼睛里看到牙齿,或者是跳动的心脏。为了解决这个问题,细胞移植之前会经过细致的筛选,排除那些没有分化的有可能形成意想不到组织的干细胞。科学家也很高兴看到病人的免疫系统没有排斥移植进去的细胞。就像大脑一样,眼睛也是免疫豁免的,意味着大多数免疫细胞是不会进入眼睛或者大脑的。为了保险起见,研究人员还是在手术前后一段时间内让病人服用了免疫抑制剂。科学家还不清楚到底有没有这个必要。之前发表在《柳叶刀》上类似的研究是针对高加索白种人的。然而这篇关于亚洲人的研究丰富了该项干细胞移植技术的应用范围。因为白人和黄种人关于老年黄斑病变的等位基因是不一样的。当前干细胞的临床实验正如火如荼:CHA Biotech公司计划在今年内开展临床二期实验。Ocata计划在数月内开展针对遗传性黄斑病变和老年黄斑病变的二期临床实验。与此同时,日本理化所的干细胞发育中心也在去年开展了一项利用诱导多功能干细胞(iPS)分化产生的RPE细胞治疗黄斑病变的研究。Loring说道,这项新的研究激励了其他利用胚胎干细胞进行临床实验的科学家们,也许有一天,胚胎干细胞会在诸如帕金森等其他疾病上也同样大放异彩。让我们拭目以待!原文链接:http://www./?articles.view/articleNo/42863/title/Eye-Stem-Cell-Therapy-Moves-Ahead/
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& & 由于干细胞具有的高度自我更新、增殖和多向分化潜能、可植入性和具备重建能力等特征,在再生医学领域具有不可估量的医学价值和诱人的应用前景,为许多重大疾病的有效治疗提供了新的思路和工具,干细胞技术在临床医学上的应用大致有四个方向:系统重建、细胞替代治疗、组织工程和基因治疗。目前应用最成熟的是利用造血干细胞移植进行造血和免疫系统的重建,同时随着干细胞基础技术的快速发展,其它干细胞应用如间充质干细胞、心肌干细胞、iPS细胞等细胞替代治疗的相关临床研究也在逐渐开展,在部分领域取得了突破性的进展,但目前除造血干细胞外,大部分仍处于临床研究阶段,在大规模商业化应用之前仍需通过安全性和有效性的临床试验研究。
& & 图表1、干细胞医学应用领域
& & 除了上述医学领域的应用外,干细胞还在系统生物学研究、发育生物学模型、新药开发与药效等基础研究领域、美容抗衰老等大健康领域有重大应用价值。如利用干细胞在体外培养并通过3D打印技术获得类器官对在进行器官发育、成熟和相关疾病的研究具有重要的应用意义。
& & 随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约近100多个重要干细胞研究中心,美国和加拿大有50个先进中心,英国大约有20个,欧洲其他地区大约25个,亚太地区约30个中心,主要在韩国及日本。
& & 在国际干细胞研究领域,美国一直保持着绝对领先的地位,美国《时代》周刊早在世纪之初称干细胞是与人类基因组计划同等高度的新世纪最具有发展和应用前景的领域,美国一直大力支持包括成体干细胞在内的干细胞研究,FDA至今已批准数百个干细胞临床应用研究,涉及多种严重难治性疾病,包括退行性神经病变、缺血性心脏病、小儿脑部损伤、心肌梗死等。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究,英国药品与保健产品监管局(MHRA)已许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物PLX-PAD已在德国进入临床试验,韩国ZF在2015年干细胞研究年度经费已从2011年的3300万美元提高到9800万美元。日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干细胞工程作为四大重点之一,并在诱导性多能干细胞(iPS)领域处于世界领先地位,并使其在日本和其他国家为iPS应用技术方法和思路获得专利保护。印度药品管理局早先即批准了干细胞产品的第一个临床试验,评估干细胞产品能否使心肌梗塞和重症肢体缺血患者受益。
& & 根据美国国立卫生研究院管理的临床研究登记系统(Clinicaltrials.gov)数据显示,截止至2016年5月,全球登记的干细胞临床研究项目共5496项,主要是成体干细胞临床试验,涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域,其中美国保持绝对领先的地位,德国、法国等欧洲国家紧随其后,在亚洲,中、韩、日三国也是干细胞研究的热点地区。
& & 图表2、各国干细胞临床试验项目统计
& & 借鉴国际干细胞研究经验,我国在干细胞的临床研究也在蓬勃发展,科技部973计划、国家重大科学研究计划、863计划、国家自然科学基金重大专项基金等皆相应给予干细胞研究大力支持,2015年国家也启动了重点研发计划“干细胞与转化医学”重点专项试点工作,5年内拟资助力度达27亿元人民币。国内目前还设立了三大国家级的干细胞研究中心,包括科技部国家干细胞工程技术研究中心、发改委细胞产品国家工程研究中心,以及人类胚胎干细胞国家工程研究中心(长沙),多家主流医学院校多成立了专业的干细胞与再生医学研究机构。在多项政策和产业红利下,我国在iPS和成体干细胞方面的基础及应用基础研究方面接近或达到国际先进水平,取得了一系列重要成果。截止至2016年5月,在美国临床试验注册平台,查询到中国干细胞临床试验289项,包括了间充质干细胞、造血干细胞、心肌干细胞等多项干细胞种类试验。
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论坛法律顾问:王进律师首例通过干细胞移植治黄斑部病变手术成功
  英国一家眼科医院与美国辉瑞大药厂(Pfizer)共同研发出一项创新治疗,为患老年性黄斑部病变患者移植从胚胎干细胞萃取的细胞,目前首位接受治疗的患者手术已经成功。
  位于伦敦的莫菲尔眼科医院(Moorfields Eye Hospital)表示,在针对治疗&湿性&老年性黄斑部病变(AMD)的临床试验有10位患者参与,首位患者的手术结果相当&成功&。&
  这项临床试验的目的,是测试移植从胚胎干细胞萃取的视网膜色素上皮细胞(RPE)的安全性与效果。
  干细胞是人体再生系统的主要母细胞,具自我更新能力并可分化成各种细胞。赞成使用胚胎干细胞的科学家声称,干细胞能扭转医疗,能医治失明、青少年糖尿病或其他严重伤害;但是另一派则基于干细胞是从人类胚胎萃取而成,因而反对使用。
  医师利用人体胚胎干细胞转化成视网膜色素上皮细胞,然后用这些干细胞培养的新组织,注入患者的视网膜,来取代那些因眼疾受伤即将死亡的细胞。黄斑部位在眼球正后方的视网膜中心,是视觉最敏锐的部位。莫菲尔眼科医院9月29日表示,首位患者在上月接受治疗,&&迄今没有出现任何并发症&,手术团队希望能在12月初以前判定初步视力恢复情形。
  老年性黄斑部病变占发达国家所有失明或视力受损原因的近5成,好发于50岁以上的长者。
  依临床病灶可分成干性病变及湿性病变,大部份患者属于干性病变,湿性病变可能因脉络膜新生血管产生黄斑部水肿、出血等现象,造成视力严重减退。
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