基因疗法各家冲刺，起凡群雄逐鹿鹿谁是最后赢家

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2018-03-31 03:21 标签： 群雄逐鹿直播
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基因疗法各家冲刺，群雄逐鹿谁是最后赢家？
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他谈到，较早的进行治疗可能会使一些患者免于骨髓移植，骨髓移植是个非常痛苦的过程，这也是最后一道治疗防线。早期患儿接受T细胞治疗，承受的副作用也相对更加轻微。此外，目前正在开展的一些儿童临床研究中，有些研究将T细胞疗法与免疫检查点抑制剂药物（有助于T细胞发挥杀伤力）相结合进行治疗。Grupp博士预计未来类似于这样的研究会有很多，但基本上都还只是早期的研究。诺华公司及其竞争对手开发的T细胞制剂，原理是通过识别细胞表面蛋白CD19发挥杀伤作用，CD19蛋白是众多白血病/淋巴瘤的特征性蛋白。Grupp博士强调，识别其他的靶标意义重大，因为有的白血病细胞缺乏增殖的CD19蛋白，这些细胞能逃避杀伤并引起复发。工作人员收集并冷冻患者的白细胞，供之后分离用Grupp博士表示，目前他的研究团队正在攻克另一个治疗靶点，他们即将进行的下一步研究意义十分重大，他们将尝试同时攻击单个患者的两个细胞靶标。此外，明年该种疗法将被用于治疗患有急性髓细胞白血病的儿童和成人的研究，这将是一个充满挑战的过程。与Grupp博士不同的是，MD安德森癌症中心的研究人员正在用另一种完全不同的方法改造细胞，他们希望最终能产生一种通用的治疗方法，不需要为每个患者单独定制T细胞制剂会使得治疗变得更加的便宜。该团队使用的是免疫系统的另外一种细胞——自然杀伤细胞进行治疗，自然杀伤细胞对所识别的“异种物质”具有强大的杀伤能力。在这项研究中，研究员Katy Rezvani博士和Elizabeth Shpall博士通过刚分娩的妇女获得脐带血，从而提取自然杀伤细胞。他们使用自然杀伤细胞的一个主要原因是因为一个人体内的T细胞是不能够毫无顾忌的给予另一个人使用的，这样可能会造成T细胞攻击宿主的组织，引起移植物抗宿主病导致死亡。自然杀伤细胞不会引起致命性反应，因此使用新生儿脐带血的细胞来治疗患者是安全的。经过基因工程改造的自然杀伤细胞能有效的攻击CD19，分泌激活物质并持续的存在于体内。此外，如果自然杀伤细胞引起了危险、不受控制的副作用，研究者可以通过药物按动“基因开关”有效“关闭”自然杀伤细胞。通过在小鼠的研究中取得了可观的结果后，研究人员已经开展了针对复发或治疗抵抗性慢性淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病以及非霍奇金淋巴瘤成人患者的研究。Rezvani博士透露，本周将进行第1例患者的治疗。她谈到，一个单位的脐带血能产生足够的自然杀伤细胞治疗5名患者，而自然杀伤细胞可以在短短两周内增殖500倍，达到十亿级的数量。现在，我们正在制备这种试剂并即时给予患者输注，同时我们也在努力优化冷冻过程，以便患者需要时随时提供。微信掃一掃
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他谈到，较早的进行治疗可能会使一些患者免于骨髓移植，骨髓移植是个非常痛苦的过程，这也是最后一道治疗防线。早期患儿接受T细胞治疗，承受的副作用也相对更加轻微。此外，目前正在开展的一些儿童临床研究中，有些研究将T细胞疗法与免疫检查点抑制剂药物（有助于T细胞发挥杀伤力）相结合进行治疗。Grupp博士预计未来类似于这样的研究会有很多，但基本上都还只是早期的研究。诺华公司及其竞争对手开发的T细胞制剂，原理是通过识别细胞表面蛋白CD19发挥杀伤作用，CD19蛋白是众多白血病/淋巴瘤的特征性蛋白。Grupp博士强调，识别其他的靶标意义重大，因为有的白血病细胞缺乏增殖的CD19蛋白，这些细胞能逃避杀伤并引起复发。工作人员收集并冷冻患者的白细胞，供之后分离用Grupp博士表示，目前他的研究团队正在攻克另一个治疗靶点，他们即将进行的下一步研究意义十分重大，他们将尝试同时攻击单个患者的两个细胞靶标。此外，明年该种疗法将被用于治疗患有急性髓细胞白血病的儿童和成人的研究，这将是一个充满挑战的过程。与Grupp博士不同的是，MD安德森癌症中心的研究人员正在用另一种完全不同的方法改造细胞，他们希望最终能产生一种通用的治疗方法，不需要为每个患者单独定制T细胞制剂会使得治疗变得更加的便宜。该团队使用的是免疫系统的另外一种细胞——自然杀伤细胞进行治疗，自然杀伤细胞对所识别的“异种物质”具有强大的杀伤能力。在这项研究中，研究员Katy Rezvani博士和Elizabeth Shpall博士通过刚分娩的妇女获得脐带血，从而提取自然杀伤细胞。他们使用自然杀伤细胞的一个主要原因是因为一个人体内的T细胞是不能够毫无顾忌的给予另一个人使用的，这样可能会造成T细胞攻击宿主的组织，引起移植物抗宿主病导致死亡。自然杀伤细胞不会引起致命性反应，因此使用新生儿脐带血的细胞来治疗患者是安全的。经过基因工程改造的自然杀伤细胞能有效的攻击CD19，分泌激活物质并持续的存在于体内。此外，如果自然杀伤细胞引起了危险、不受控制的副作用，研究者可以通过药物按动“基因开关”有效“关闭”自然杀伤细胞。通过在小鼠的研究中取得了可观的结果后，研究人员已经开展了针对复发或治疗抵抗性慢性淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病以及非霍奇金淋巴瘤成人患者的研究。Rezvani博士透露，本周将进行第1例患者的治疗。她谈到，一个单位的脐带血能产生足够的自然杀伤细胞治疗5名患者，而自然杀伤细胞可以在短短两周内增殖500倍，达到十亿级的数量。现在，我们正在制备这种试剂并即时给予患者输注，同时我们也在努力优化冷冻过程，以便患者需要时随时提供。(window.slotbydup=window.slotbydup || []).push({
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白血病的T细胞疗法由宾夕法尼亚大学首先开创，而后授权给了诺华公司。FDA专家委员会建议批准该疗法用于3至25岁复发或标准治疗无效的急性B淋巴细胞白血病少数（美国每年仅发生数百例）病重患者的治疗。通常情况下，这些患者的存活机率很低，但在临床试验中，许多患者在单次T细胞治疗后病情即出现了长时间的缓解，有些患者甚至被治愈。诺华公司计划在今年晚些时候再次申请批准该疗法（CTL019，即tisagenlecleucel）用于成人复发或治疗抵抗性弥漫性大B细胞淋巴瘤的治疗。而其竞争对手Kite公司也已经提出申请批准T细胞疗法用于淋巴瘤的治疗。另一家竞争公司Juno因五名患者死于脑肿胀而宣布暂停了T细胞疗法的成人研究，Kite公司也曾报道过一起这样的死亡。目前，诺华公司正在研究其他几种类型的T细胞，这些T细胞具有不同的遗传修饰，可用于治疗慢性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤和胶质母细胞瘤。目前的相关研究主要集中在如何使现有的基因治疗技术对于血液肿瘤更加有效。对于淋巴瘤患者而言，T细胞通常与ibrutinib一起给药，这种治疗组合比单独治疗更加有效。费城儿童医院并没有足够的研究点容纳所有希望接受T细胞治疗的患者，有的患者可能要等待长达数月的时间才有机会接受治疗，而许多患者明显等不了这么长的时间。如果这种治疗方法获得批准并广泛应用，患者等待接受治疗的时间将大幅度降低。Grupp博士透露，在一项相关研究中，研究者在患者疾病的早期阶段就给予T细胞治疗，而这在目前尚未形成共识。Grupp博士目前正在计划开展一项多中心研究，他希望能在六个月内就开始，这项研究所要招募患者是出现疾病早期指征，常规化疗疗效不佳的儿童。他强调，我们可以在病情发生恶化之前很早的时候就开始部署治疗，这对于更好的掌握细胞治疗技术是意义重大的一步。

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