帕金森治得好吗早期治疗会得到根治吗?

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  2. 帕金森治得好吗不仅仅是一种运动障碍

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  6. 帕金森治得好吗不是在公园里散步

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康霞 医师 四川省人民医院

擅长:擅长高血压糖尿病,冠心病等慢性疾病

你好早期的帕金森治得好吗病可以服用药物来改善症状一般来说是很难根治的


白癜风(vitiligo)是一种常見的后天性色素脱失性皮肤黏膜病,我国人群的患病率约为0.1%~2%

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3月12日Axovant公司宣布其在研基因疗法茬一项治疗帕金森治得好吗病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证且改善了患者的运动能力评汾

帕金森治得好吗病是最常见的神经退行性疾病之一患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡,导致多巴胺产量不足从而影响患者的运動能力,使其肌肉出现僵硬和震颤目前,左旋多巴是治疗帕金森治得好吗病最有效的药物之一但长期使用这款药物,会导致患者出现運动能力的波动这种波动分为两个阶段:在“ON”期,患者的运动能力能保持正常水平而在“OFF”期,他们的运动能力会出现明显下降甚至难以行走。据估计美国大约有40%的患者会经历“OFF”期。因此这些患者需要全新的治疗方案,对他们的病情进行控制

本次研究中,┅项名为“AXO-Lenti-PD”的基因疗法让患者们看到了希望使用慢病毒载体,这款基因疗法能将一系列关键的酶递送进患者体内辅助生成多巴胺。悝论上说它有望重塑大脑中的多巴胺水平,从而缓解病情研究人员们期望通过简单的一次治疗,它就可以为患者带来多年的治疗效果

在一项名为SUNRISE-PD的2期临床试验中,研究人员们评估了这款基因疗法的治疗潜力并分析了最早接受治疗的2名晚期帕金森治得好吗病患者在治療后3个月的数据。在疗效方面研究人员们使用的是“统一帕金森治得好吗病评定量表”(UPDRS)第三部分的评分,它常被医生用来评估运动能力分析表明,在去除其他疗法(如左旋多巴)的影响时处于“OFF”期的患者,其运动能力都得到了改善相较基线,他们的改善幅度岼均达42%在其他的一些指标上,研究人员们也观察到了可喜的效果

▲AXO-Lenti-PD基因疗法的初期试验结果(图片来源:Axovant官方网站)

Axovant的新闻稿指出,這些结果表明相较之前公布的最高剂量的试验结果(注:ProSavin试验)最低剂量的AXO-Lenti-PD基因疗法在3个月时可能有更好的治疗效果。基于这些积极的數据研究人员们计划继续推进该基因疗法的研究,并有望在今年第二季度正式开展

“这些早期的数据表明AXO-Lenti-PD有潜力为晚期帕金森治得好嗎病患者带来显著的运动能力改善。AXO-Lenti-PD的作用机制是将内源多巴胺生物合成所需的所有3个酶递送进体内之前ProSavin的试验告诉我们,这有望改善‘OFF’的症状而我们取得的结果也的确非常令人振奋,”本研究的负责人之一Roger Barker博士说道:“我期待这一项目能转化为帕金森治得好吗病的創新疗法”

原标题:速递 | 治疗帕金森治得好吗病,基因疗法收获积极早期成果

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