遗传性的遗传性共济失调SCA3中医是如何治疗的?和哪几个方便有关系呢?

脊髓小脑性3型(SCA3)又称马查多-约瑟夫疾病,是国内最常见的遗传性类型目前对该病的了解越来越多,但仍然没有逆转的治疗方法最近一期Ann Neurology刊文美国密歇根大学的Paulson教授的研究结果,成功在转基因小鼠模型中使用反义寡核苷酸(ASO)靶向治疗SCA3基因ATXN3,在疾病的分子、神经病理、电生理和行为特征方面均取得良好的表现,这对于进一步开展临床试验奠定了基础

研究方法: 首先体外筛选最有效的靶向ATXN3的ASO-5,在症状早期的转基因SCA3小鼠(Q84/Q84)中脑室注射该药。首先在小鼠8周龄时进行了一次ASO注射后,每隔四周记录小鼠的各种变化观察对ATXN3抑制情况和疾病相关的病理改变。在21周龄时小鼠接受第二次重复脑室注射,继续观察其运动功能等改变直到29周。

研究结果:通过脑室内注射ATXN3基因靶向的ASO-5药物可以观察到突变ATXN3基因的表达减少,其致病的毒性蛋白聚集也明显减少行为方面可以显著改善SCA3小鼠的运动障碍,推测和修复浦肯野神经元放电频率和后超极化缺陷有关

解读:这项临床前研究证实了ATXN3基因靶向ASOs作为疾病修饰治疗SCA3策略的有效性,这些结果支持下一步在SCA3及其他类似疾病中开展临床试驗,有望取得较好的结果

这是继去年Nature刊文ASO治疗SCA2实验结果之后,又一令人鼓舞的消息目前ASO治疗脊髓症(SMA)、强直性肌DMD已经得到美国FBA和欧盟EMA批准,并且多项ASOs治疗ALS和HD等神经遗传变性疾病的临床试验正在开展我们期待早日在SCA患者中开展临床试验,并取得良好结果造福广大被疾病困扰的病友。

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