原标题:基因编辑技术突破渐凍症癌症将不复存在
你可能已经听说过基因编辑技术CRISPR-cas9,它通常简称为CRISPR在造就先前发布的很多演讲和报道就是围绕着这种技术展开的。
这項技术诞生于2012年其原理如同用剪刀剪切DNA,然后插入或重新排列基因代码随后将产生一系列科幻般的惊人效果:CRISPR能培育出不会传播疟疾嘚蚊子、肌肉异常发达的猎犬,甚至是体型袖珍的迷你猪
目前基因编辑技术中相对常规的 CRISPR-Cas9,更多改变的是 DNA对基于 RNA 的疾病还是无能为力嘚状态。
不过加州大学圣地亚哥分校的科学家最近在研究中找到了突破点他们专为 RNA 开发出了一项名为 RCas9 的新技术,未来有望提高遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS俗称「渐冻人症」)、亨廷顿舞蹈症(Huntington Disease)等基因缺陷类疾病的治疗水平。该项技术会利用向导 RNA 将编辑酶引导向目标 RNA 分子的匹配序列在实验室测试中团队达成了相当高的成功率。RCas9 几乎修复了所有肌肉细胞中的有损 RNA大大改善了细胞的健康程度。
虽嘫CRISPR技术是一项里程碑式的突破但它也使人们对基因改造产生了诸多担忧,既有伦理方面的也有现实方面的。杜德娜已经习惯于同公众討论这些担忧我们和她探讨了利用CRISPR来治疗疾病、保护濒危物种,以及创造真实版侏罗纪公园的可能性
当然,这些目前还只是在实验室條件下得到的结果真正投入实际使用前还有许许多多的工作要做。比如说要将 RCas9 送入病患的细胞就不是一件易事,基因疗法中常见的良性病毒现阶段还无法完全承载 Cas9(实验过程中研究者做了相应的改造)除此之外,真正在人体上开始测试后也难保会不会出现安全问题。
但不管怎么说RCas9 的出现还是给渐冻人症、舞蹈症等疾病的病患带来了新的希望。尽管它未必是彻底的治愈方法但对应的症状有望被推延,如果真能做成的话也是很不错的好消息呢。