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&什么是孤儿药？
什么是孤儿药？
孤儿药主要指用于治疗、诊断、预防罕见疾病的药品（含药品、疫苗、诊断试剂等。），通常商业投资回报较低或可能无法收回研发和生产成本。
治疗先天性高胰岛素血症的常用药物二氮嗪，也属于孤儿药范畴。
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内分泌科分类问答记者 于素文　　这两天，很多媒体都在转载一篇“7.8元的廉价药，黑市炒到4000多元”的稿件。原来，这种药物名为注射用促皮质素（ACTH），主要是用来治疗婴儿痉挛的，婴儿痉挛症是一种儿童癫痫，多在一岁前发病，伴有肢体、体格发育等障碍，甚至会诱发终身残疾。由于这种药经常断货，一盒10支装、原价七八元的促皮质素，现在在黑市的价钱竟然被炒到元。　　用量少导致不愿生产　　有人指出，这是由于此类药价格过低，导致企业没有生产积极性，或是因利润低导致医院不愿意卖。但这些都只是表象，根本的原因是，婴儿痉挛症的发病率极低，只有1/0，也就是说中国每年2000万新出生婴儿中，大约只有6000人可能会患上这个病，在总人口中的数量微乎其微。“在我日常诊疗中，遇到的这种患者非常少，而ACTH也基本只用在治疗婴儿痉挛疾病上，其他用途很少。”河南中医学院一附院儿科主任医师任献青表示。　　一位药企负责人表示，像婴儿痉挛症等病，俗称“罕见病”，罕见病的标准是发病人口比例小于1/2500，预防、治疗罕见病的药物，被称为“孤儿药”。孤儿药由于市场需求少，生产成本高，发病时间、发病人群和数量都具有不确定性（例如，虽然患病比例是1/4000，但这并不是定数，可能某一年根本没有几个人患病），所以很多制药企业都不愿意生产，而像ACTH这种药物是一种激素药，生产过程中污染多，环保压力也大，企业更是避之不及。　　国家必须加强对“孤儿药”的扶持　　中国医药企业管理协会会长于明德指出，对于这些不赚钱的孤儿药，可以经过详细市场调研，统计出准确的发病比例，随后采取定点生产、国家计划命令的方式，强制保证药品的产量。而对于生产孤儿药的企业，要建立一套有效的补偿和激励机制，例如生产一支药补偿多少钱，并在加强管控、防止乱涨价的基础上，取消对这些药品的所有价格限制措施。此外，只要是按计划生产出来的药，国家必须保底收购，承担因患者不固定带来的药品过期报废风险，避免企业担心销不出去而不愿生产。　　值得注意的是，在国外，早就出台了很多扶持孤儿药研发生产的措施。在欧盟、日本、我国台湾、新加坡，企业新上市孤儿药都可以获得10年市场独占期，日本还给予生产者16%的税收减免。在美国，孤儿药临床试验费用的50%可以用来抵消税收，国家还另外给予每年25万~30万美元的研发补助。孤儿药从认定到批准 这个距离到底有多长
来源：新浪医药新闻日 10:34
日，美国通过孤儿药法案97-414，此后至今的34年里法案不断完善，扩增孤儿药开发的好处，包括的合理临床试验的税收减少一半，减免患者费用，可能更快被批准，7年的适应症市场独占期等。从认定到批准，这个距离到底有多长？
1、从孤儿药认定到上市的比率和时间间隔
1983年-日FDA孤儿药认定数目
总的来看，从年，这17年间孤儿药认定数目相对稳定，约为58个每年，但2000年到2016年，这17年间认定数目逐年递增，平均数目达到177个每年。税收优惠是孤儿药法案中重要的优待政策之一，但 只对获得孤儿药认定和批准这段时间内的临床试验花费有效，所以在临床研究越早阶段获得资格认定无疑对研发型企业开发来说能节省一大笔开支。
1983年-日FDA孤儿药适应症批准数目
适应症批准从年，5年间有大幅增长，而今年在过去的9个月已经有47个孤儿药适应症被批准，大有希望突破2014年49个适应症。
在1983年-2017年9月，整个期间从认定到适应症批准率约为15%，当然这个数字粗略的看且是有偏差的，因为从认定到批准还有一个重要的因素&&时间间隔，有的药物很快，不到一年，但是大多数药物时超过这个时间，例如今年9月1日批准的Mylotarg用于急性髓系白血病，至其获得孤儿药认定已经约18年了，辉瑞也早已将其研发者惠氏收入囊中。
1983年-2017年9月孤儿药认定到批准的时间间隔
从1983年至2017年，从孤儿药认定到批准的时间平均约为4.4年，在最初的6年，年间间隔时间最短，约为1.7年，但在之后的3个10年间，间隔时间均增加至约4.5年。
2、可能出现的法规和市场变化
孤儿药开发收法规影响而大兴，所以适应症批准的可能性与法规和市场导向息息相关。
1990年-2016年孤儿药适应症批准上市可能性
将从获得孤儿药认定至获得批准间隔4、5、6、8年，其中间隔4-5年与上表平均间隔时间更相近。上市可能性在3个时间段大幅下滑，这与法规和市场变化有关：
& 1990至 1994年在美国举行多次就法案是否造 成了不必要的垄断举行听证会，探讨如何评估和控制高价孤儿药问题, 联邦政 府、制药企业、罕见病患者三方均出席并参与，Waxman认为，防止垄断的措施之一是让生产相似 孤儿药的企业共享 ７年市场专营权，但此提议被时任总统乔 治&布什以监管和实施太困难、企业既得利益受 到侵犯、企业积极性受到打击为由拒绝。但直到1994年这一提议仍未通过，税收优惠也失效，直到1996年才通过PUBLIC LAW 104&188再次建立
& 2000年，NASDAQ和生物制药股暴跌。
& 年全球金融危机。
3、独占权和竞争间的平衡
FDA批准孤儿药适应症中的领先适应症数目
孤儿药以罕见病作为领先适应症批准的比例逐渐减少，而且批准孤儿药适应症中，也有不少药物一个药囊括几个孤儿药适应症。得益于精准医学的推动，使得不少已上市的药物还能获批新的罕见病适应症，针对孤儿药适应症的7年市场独占期确保了独占权和竞争间的平衡。如阿立哌唑（Otsuka/Bristol-Myers Squibb），通过精神分裂症获批上市，而后获得Tourette syndrome抽动秽语综合症这一罕见病的批准，即使现已有阿立哌唑仿制药上市，但仅适用于精神分裂症，抽动秽语综合症仍享有7年的市场独占期保护。
对于生物药也是如此，在2010年颁布的生物制品价格竞争和创新法案中生物制品的孤儿药适应症也享有7年独占期，所以重磅炸弹修美乐的生物类似物上市也只适用于类风湿性关节炎等其他适应症，罕见葡萄膜炎适应症除外。
医学的进步，加上政府激励和商业机会，引领更多创新性治疗方式进入罕见病治疗领域。孤儿药，从认定到批准，这个距离在逐渐减小。&
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图片来源：东方IC
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　　□记者　单青　报道　　如今,小源家里所剩的药,只够撑到正月底,这让全家都心急如焚(大图)。　　2月28日,小源的母亲刘加瑞看着自己一页页写下的求助信,一脸悲伤(小图)。　　◆患病人数占总人口的0.65%―1%之间的疾病或病变被称为罕见病,每年2月28日为“国际罕见病日”。目前,全球已确认的罕见病有种。治疗罕见病的药物又称为“孤儿药”,该类药物我国多依赖进口且造价昂贵,大部分患者面临有药无钱的困境。该类药物能否国产,记者就此进行了调查。　　□　本报记者　单　青　　　终生服药每年花费十几万元　　2月28日,记者见到济南市历城区港沟镇13岁少年小源(化名),他因患有罕见病――恶性苯丙酮尿症已辍学在家两年,需每隔8小时服用BH4(科望)、美多芭和5-HTP三种药物,且终生服药才能控制病情。　　如今,小源的母亲刘加瑞正为儿子的救命药发愁。“家里剩的药只够撑到正月底,只能减量吃了。以前孩子最长一次停药有20多天。”刘加瑞抹着眼泪说,只要按时吃上药,病情就能缓解,甚至能正常上学。为给孩子治病,家里每年药费在十几万元,而足量服药的花费则高达20万元。　　这只是罕见病群体困境的一个缩影。济南市妇幼保健院新生儿疾病筛查中心主任邹卉透露,省城苯丙酮尿症患儿约有140例,其中恶性苯丙酮尿症不到10例。山东省罕见疾病防治协会会长韩金祥说:“目前全省发现的罕见病有933种,有住院记录的有15万人。这是保守估计,患病总数可能在28万人左右。”　　“一种常见病如高血压,可能有几十种甚至上百种治疗药物,而对于罕见病则缺乏有效药物。”韩金祥介绍,少数罕见病目前有了特效药物,如戈谢病、庞贝病、恶性苯丙酮尿症。然而,戈谢病的特效药物花费达到每年200万元,远远超出了绝大部分家庭的经济承受能力,这种情况堪称“灾难性医疗费用支出”。国内“孤儿药”研发动力不足　　治疗罕见病的药物又称“孤儿药”,这种药物的缺乏和昂贵,是我国罕见病防治的关键瓶颈。韩金祥表示,“‘孤儿药’的现状是:市场小、患者少,生产企业不但挣不了钱还赔钱。”由于罕见病患者人数相对稀少,药物研发后无法回收成本,一些已公认的“孤儿药”的审批没有特殊的扶持政策,研发环境和上市情况没有显著改善,导致制药企业的研发动力不足。　　韩金祥曾与研究团队做过测算,“在现今的新药研发水平上看,如果一种疾病的人数少于30万―50万,企业可能收不回其研发成本、获得合理的利润。”　　此外,“孤儿药”没有明确的界定,大部分都不在医保报销范围之内,削弱了企业的研发动力。但可喜的是,青岛、上海等地已经开展了试点。早在2013年,青岛市将5种罕见病纳入城镇医保救助范围,至少能解决70%的花费,其中18岁以下BH4缺乏症、血友病患者已经实现免费用药。　　“然而,国内在‘孤儿药’研发领域几乎空白,没有自己生产的药物。”韩金祥说,迄今为止,我国尚没有一部专门的“孤儿药”法律出台,在一定阶段内,“孤儿药”仍要依赖进口。“目前,欧美日韩等国家和地区已有相关立法,通过补贴研发、简化审批、延长专利保护期、减税等手段激励制药企业,同时将孤儿药支出列入医疗保障体系。”多措并举激励企业研发“孤儿药”　　针对罕见病“一人得病拖垮全家”的困境,山东省红十字会和省罕见疾病防治协会于2012年联合建立了山东省红十字罕见疾病救助基金,发动爱心企业和社会各界捐款。但省红十字会常务副会长李全太坦言,救助情况并不十分理想,公众对罕见病的认识还存在局限,仍需要全社会的关注和参与。　　构建医疗保障体系,则是另一种可行的救助方式。韩金祥表示,“可以预见,随着未来纳入医保的‘孤儿药’的增加,可能影响到其他常见病、多发病患者的医疗支付。”因此,使“孤儿药”的价格降低至可接受的范围内,是进入医保的关键。　　韩金祥提到,要达到这一目的,从长远看根本出路在于“孤儿药”的国产化。这要依赖于多个部门的共同努力,在采取简化审批程序、减税、逐步纳入医保等政策上激励国内企业开展“孤儿药”研发。　　记者了解到,目前山东省罕见疾病重点实验室已经开展了“孤儿药”他米巴罗丁的研发,正在进行临床批件的申报。韩金祥透露,在此基础上,省罕见疾病重点实验室将继续探索模式推动“孤儿药”的研发,也呼吁更多科研机构和制药企业加入,共同促进我国“孤儿药”研发水平的提高,使广大罕见疾病患者受益。
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