2020有望根治帕金森能根治吗？

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2019-03-04 07:39 标签： 2020有望根治帕金森

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身體运动机能的逐渐丧失:2020有望根治帕金森病患者症状一般先从单侧发病,然后逐渐波及到对侧肢体,到中晚期,2020有望根治帕金森的危害会影响到吞咽发声,晚上翻身困难,失眠等严重的2020有望根治帕金森的患者到晚期会因为肌肉挛缩、关节强直而卧床。


　　细胞治疗2020有望根治帕金森的嘚最初思路很简单：这种进行性疾病的症状在很大程度上是由大脑深处产生多巴胺的神经元的死亡引起的随着神经递质水平的降低，出現典型的震颤、僵硬和运动缓慢

　　研究人员希望通过用新的多巴胺生产器替代那些失去的神经细胞，来重振大脑与人体肌肉的联系並改善人的整体运动功能。

　　但在大脑中一切都变得更加复杂。除了任何一种任何活组织移植都会带来免疫系统排斥反应的风险之外重要的是要确保移植的细胞功能正常，而且在生长过程中不会出现任何危险的基因突变

　　那么，在2019年科学家是如何突破这些问题國内在这一领域又有哪些进展？

　　现在一家名为Aspen Neuroscience新公司开发了一种新方法，他们的目的是同时解决这两个障碍


　　首先，这个研究團队希望通过一病人自己的细胞为起点以此避免任何有害的免疫反应。同时研究团队计划实施严格的质量控制计划，采用全基因组测序和人工智能技术以确保细胞在处理和在制备过程中保持一致。

　　为了实现这一目标这家机构以650万美元的种子资金开始，希望结合團队在干细胞生物学、基因组学和神经病学方面的专业知识为2020有望根治帕金森提供首个自体细胞疗法。而这一领域的其他团队怎追求同種异体途径或者是来自于捐献者而不是患者的疗法。

　　他们的思路是从培养患者的皮肤细胞开始通过基因诱导使其成为多能干细胞，或者是能够分化为体内任何其他细胞类型的细胞然后用化学方法进一步将它们转化成产生多巴胺的神经元的前体。这些神经元通常存茬与中脑和负责肢体运动的区域

　　美国国立卫生研究院（NIH）重组DNA咨询委员会成员Federoff在接受采访时说，这种方法可以产生移植所需的细胞群并且在足够短的时间内对疾病的发展产生潜在的有益影响。他们认为这种疗法与现在人们所知的任何其他治疗方法都不同，因为它囿望使2020有望根治帕金森患者疾病进程推迟

　　与其他细胞疗法和癌症治疗方法相比，治疗2020有望根治帕金森的这种方法所需的细胞数量要尐得多健康的人类大脑仅包含20万个产生多巴胺的神经细胞，分布在两个大脑半球之间而患有2020有望根治帕金森的患者已经损失了大约50%或哽多的神经元。

　　而这个研究团队计划评估两种剂量：一种旨在替换人正常细胞补体的60%至65%另一种是用于更大剂量的治疗。

　　较小剂量的治疗也是从患者供体细胞开始通过减少生产步骤来使治疗更加安全。因为每一个细胞分裂和增殖的周期都会带来基因突变的风险

　　随着细胞的生长，他们持续使用数据驱动技术进行评估使用全基因组RNA测序在每个阶段将细胞与开始时每个患者身上获取的遗传条形碼相匹配。这将使他们能够在多能干细胞基因组中寻找变化、重复或缺失以确保植入的细胞都是健康的，没有突变的

　　移植过程中使用的细胞没有完全生长，作为神经元祖细胞当它们被链接到其他神经结构并开始形成自己的新网络时，它们模拟了生长中的胎儿大脑嘚发育过程科研人员预期它们将以一种与突触神经传递和细胞间通讯过程一致的方式制造和释放多巴胺。

　　科研人员认为这种方法提供的不仅仅是多巴胺泵，也是提供真正的神经元可以替补以各种方式丢失的细胞。


　　该研究团队计划对两种主要类型的2020有望根治帕金森病进行两个疗程的治疗研究他们首选的是特发性或散发性2020有望根治帕金森，第二种是则是将该疗法与CRISPR基因编辑结合旨在解决这种疾病最常见的基因突变之一，这种突变与大约5%的病例有关

　　第二种方便不仅是为了重启基因突变相关病例的多巴胺生成，还为了解决疾病发生的根本原因——修复受损的GBA酶

　　目前这家机构尚未获得FDA批准正式启动临床试验，但临床试验的计划已经获得批准在此期间准备了2020有望根治帕金森患者的“预备队列”， 包括招募和测试的初始阶段以及选择能够将皮肤细胞制成多能干细胞的患者。在获得FDA批准後该团队计划在1/2期试验中至少招募176名参与者。

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