苯丙酮尿症酶替代 能吃酶丽豆糖果吗

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2019-09-24 15:14 标签： 苯丙酮尿症
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BioMarin是一家全球化的生物技术公司致力于开发和商业化创新疗法，用于患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者该公司拥有7个商业化药物和多个临床和临床候选药物。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见推荐批准Palynziq（pegvaliase）注射液，用于尽管接受先前可用的治疗方案但仍无法充分控制血液苯丙氨酸（Phe）水平（血液Phe水平＞600微摩尔/升）的16岁及以上苯丙酮尿症酶替代（PKU）患者降低其血液Phe水平 。此外CHMP指出，在III期研究和扩展研究中收集的数据表明患者注意力不集中和情绪症状有所改善。现在CHMP的意见将递交至欧盟委员會（EC）审查，并将在2019年第二季度作出审查决定

Palynziq是一种聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶（PAL），在美国已于2018年5月获得DA批准成为首个获批通過帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因的酶替代疗法，该药也是BioMarin公司针对PKU开发并获批的第二款药物

CHMP的积极意见，是基于Palynziq临床开发项目数据的总體评价包括一项关键性III期临床研究PRISM-2。该研究是一项8周、双盲、安慰剂对照、随机停药研究（RDT）共入组86例患者，这些患者随机接受Palynziq（每ㄖ20mg或每日40mg）或安慰剂（每日20mg或每日40mg）结果显示，Palynziq 20mg剂量组和40mg剂量组患者分别维持了平均血液Phe水平在）

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