香港临床肿瘤科张文龙医生指出携带表皮生长因子受体(EGFR)第20号外显子插入突变的非小细胞肺癌目前获批治疗方案有限。近日美国食品和药物管理局(FDA)宣布授予Mobocertinib(TAK-788)突破性药物資格(BTD),用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、携带EGFR第20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌患者
FDA授予Mobocertinib BTD,基于一项I/II期研究中对Mobocertinib治療有应答的患者的总缓解率(ORR)和长期生存获益该研究正在评估Mobocertinib(160mg,每日口服一次)治疗肿瘤中携带EGFR第20号外显子插入突变、并且先前已接受过系統化疗的局部晚期或转移性NSCLC患者的疗效和安全性这类患者目前没有靶向疗法,当前的治疗方案提供的益处有限
该研究的数据标志着在解决这类患者需求方面的潜在重大进展。数据显示Mobocertinib治疗的中位无进展生存期(PFS)为7.3个月、总缓解率(ORR)为43%(n=12/28)。研究中Mobocertinib的安全性可控(n=72),最常见的治療相关不良事件是腹泻(85%)、恶心(43%)、皮疹(36%)、呕吐(29%)和食欲下降(25%)
香港临床肿瘤科张文龙医生解释,EGFR第20号外显子插入突变患者仅占NSCLC患者的1-2%预后比其他EGFR突变更差,目前还没有针对第20外显子突变的治疗方法当前可用的EGFR-TKI和化疗对这类患者的益处有限。
Mobocertinib是一种强效的小分子酪氨酸激酶抑淛剂(TKI)专为选择性靶向EGFR和HER2第20号外显子插入突变而设计。在2019年美国FDA授予了Mobocertinib孤儿药资格(ODD),用于治疗HER2突变或EGFR突变(包括第20号外显子插入突变)的肺癌患者
香港临床肿瘤科张文龙医生提醒各位患者:若想要尝试非小细胞肺癌新疗法,应当在详细检查后确认肿瘤类型、肿瘤位置、肿瘤數量等情况在具有治疗经验的临床肿瘤专科医生的指导下治疗,切勿私下盲目尝试以免出现严重副作用反应。