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生物疗法治疗进行性肌营养不良">生物疗法治疗进行性肌营养不良
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红包雨下完了，下次早点来噢~肌营养不良新疗法是什么_百度宝宝知道本站已经通过实名认证，所有内容由贾飞勇大夫本人发表
细胞渗透修复疗法 对DMD 肌营养不良有效果么
状态：就诊前
细胞渗透疗尚无科学依据
疾病名称：DMD肌营养不良&&
病情描述：戴医生，您好！这些是这次到北京的检查结果，不知道这四个月的药物有没有控制病情，特别是骨质疏松，靠现在的口服药有没有效果？需要到内分泌科李医生那进一步治疗吗？肝功能不知道怎么样？
疾病名称：DMD肌营养不良&&
希望得到的帮助：可向医生询问是否可去门诊就诊，如何控制病情
病情描述：病情因为是在入园体验时查出转氨霉高，所以才发现是DMD，目前状态还可以，上楼明显比较慢，
疾病名称：DMD假肥大型肌营养不良&&
病情描述：男,3岁。入园体检时发现转氨酶高了，排除一系列肝病后查出肌酸激酶13242，最后DNA确诊为DMD。请医生帮助诊断病情，给诊疗方案/意见。
疾病名称：初步诊断为DMD&&
病情描述（发病时间、主要症状、就诊医院等）：
2012.5月，3岁5个月可走路但没力蹲下和蹦 跳，就诊于深圳儿童医院韩春锡医生
曾经治疗情况和效果：
假性肥大型进行性肌营养不良DMD/BMD基因诊...
疾病名称：DMD基因第45外显子缺失，肌营养不良症&&
病情描述：4月7日发烧后肌酸激酶高达12000多，其他酶也高，DMD基因第45外显子缺失，医生怀凝是假肥大肌营养不良症，请问是DMD还是BMD，跪求确诊，父母万念俱灰，想死的心都有了！这是DMD基因检查结果，麻烦...
疾病名称：DMD肌营养不良&&
希望得到的帮助：想去北京让您的团队查查，更希望得到您的指导。去的话，是只能星期五下午找您的团队还...
病情描述：男,3岁9个月。去年11月份因支气管肺炎入住地方医院，查支原体发现心肌酶高CK4600，当时怀疑心肌炎，并进行了治疗，出院时复查CK5700，今年3月份，到济南千佛山医院就诊，CK升到15000，进行了基因...
疾病名称：杜氏肌营养不良DMD&&
希望得到的帮助：有没有必要再去北京的医院做下检查，现在的检查可不可以确诊为是杜氏肌营养不良DMD，如...
病情描述：现在一岁3个月，正在学走路，小腿稍粗，无其他明显症状
疾病名称：DMD进行性肌营养不良症&&
希望得到的帮助：这种病有没有好的方法治疗，
病情描述：医生你好：在2013年的10月份的时候我儿子因为感冒住院的时候发现肌酸激酶偏高，达到1号到湘雅医院我儿子和他母亲多做了一个DMD的基因检测，显示是第44号因子突变，而他母亲不是DMD携...
投诉类型：
投诉说明：（200个汉字以内）
贾飞勇大夫的信息
癫痫、脑瘫、自闭症、智力低下、儿童注意力缺陷多动障碍、抽动障碍、偏头痛、儿童心理、学习问题。
贾飞勇，男，吉林大学第一医院发育行为儿科主任，主任医师，教授，硕士生导师，中国抗癫痫协会青年委员、中...
贾飞勇大夫的电话咨询
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小儿心理卫生科
上海儿童医学中心
发育与行为儿科
副主任医师
广州市脑科医院
儿少精神科
天津儿童医院
北京安定医院
回龙观医院
儿童心理科
副主任医师我是一个进行性肌营养不良患者，请问该怎么治疗啊？
寻医问药小心陷阱
贵阳市华烽相关信息主治医师
日常生活中，越是遇到疑难病，越是有许多所谓的大夫打着祖传秘方、最新研究成果的幌子坑蒙拐骗。这种欺诈情况在神经内科疑难病的临床治疗中更是常见。专家分析了几种常见骗术，提醒患者注意。
江湖医生擅长治疗的疾病主要包括癫痫、运动神经元病和进行性肌营养不良等，甚至有些国内还不能诊断的病他们已经能够治疗。这些包治百病的“仙人”常用的方法是在中药内加入西药，如治疗癫痫的中药内加入苯妥英钠，苯妥英钠这种药在一般的西药房内仅2－3分钱一片，而骗子们把该......
寻医问药小心陷阱
贵阳市华烽相关信息主治医师
日常生活中，越是遇到疑难病，越是有许多所谓的大夫打着祖传秘方、最新研究成果的幌子坑蒙拐骗。这种欺诈情况在神经内科疑难病的临床治疗中更是常见。专家分析了几种常见骗术，提醒患者注意。
江湖医生擅长治疗的疾病主要包括癫痫、运动神经元病和进行性肌营养不良等，甚至有些国内还不能诊断的病他们已经能够治疗。这些包治百病的“仙人”常用的方法是在中药内加入西药，如治疗癫痫的中药内加入苯妥英钠，苯妥英钠这种药在一般的西药房内仅2－3分钱一片，而骗子们把该药加入中药中，把西药的作用谎称中药的特别疗效，而后将该西药以百倍甚至千倍的价格卖给患者。由于不是规范的严格用药，许多病人服用一些抗癫痫中药过程中出现了严重的西药中毒现象，而通过检验发现病人血液中存在中毒的抗癫痫西药成分。
对出现肌肉萎缩的神经肌肉病也是不问原因就下药。目前肌肉病的病种已达2000余种，多数遗传性的肌肉病目前还没有根本的有效药物。最近一个患进行性肌营养不良的儿童在河北某个肌肉病专科医院接受所谓的中医治疗，这个病人在接受治疗后出现显著的肥胖现象，肌无力没有丝毫的好转，显然是中药内含有大量的激素导致出现明显的激素副作用，骗子常用的普通泼尼松只是2分钱一片，但病人为此却常常花费几千元。而这些治疗不能为西医明确诊断的进行性肌营养不良或运动神经元病患者带来任何的疗效。目前这些疾病在国内外还没有任何确切有效的治疗办法，谁讲能够治愈进行性肌营养不良或者运动神经元病，谁肯定是个骗子。
为了防止上当受骗，避免人财两空，患者首先应当遵循一个基本的寻医问药的原则：无论中医还是西医，诊断是治疗的前提。无法确诊是什么病就谈不上治疗。所以看病前首先应当了解医院是否能够正确诊断它自称能够治愈的疾病。对于疑难病一般应当到正规大医院明确诊断，这些医院包括各地医学院的教学医院和大城市的中心医院，明确诊断后可以去中小医院进行治疗，这也是目前国家进行医疗改革所提出的一个比较合理的建议。在治疗疾病过程中应当防止有病乱投医，为了省事和省钱不去大医院进行诊断，反而在误诊误治中浪费更多的金钱和宝贵的治疗时间。
进行性肌营养不良（简称MDA）
一、什么是进行性肌营养不良？
进行性肌营养不良是一组原发于肌肉组织的遗传性疾病，临床表现为由肢体近端开始，两侧对称性的、进行性加重的肌肉萎缩和肌无力。
二、进行性肌营养不良与哪些因素有关？
　　本病具体病因不明，目前主要有三种学说，即血管学说，认为血液循环障碍引起肌肉组织的梗塞；其次是神经源学说，认为运动神经元功能异常引起肌肉变性；第三是遗传学说，细胞膜的遗传性异常，导致肌酶外溢，从而使机体代谢合成更多的肌酶。
三、进行性肌营养不良的主要临床表现是什么？ 　　
（1）假肥大型：临床上多见，属性联隐性遗传，一般男性发病，女性仅为异常染色体携带者，通常不发病。多于4、5岁前发病，一家兄弟数人（或姨表兄弟）可先后患者。早期可有假性肥大，常见于腓肠肌，其次为三角肌和臀肌。患儿由于骨盆带肌无力，步行蹒跚，摇摆，由于脊柱旁肌和腹肌无力，脊柱前凸，走路呈鸭步，由于髋部、膝部伸肌无力，从卧位起立时须行翻身俯卧，以手臂支地而使两膝直立，然后以两手攀扶下肢将躯干撑起，即高尔氏（Gowers）征阳性，患者上臂上举无力，由于肩胛附近肌肉萎缩、无力，肩胛骨常呈翼状耸起于背部，可见“翼状肩”。病肌反射迟钝或消失，也可累及心肌、呼吸肌，晚期可见心力衰竭。
　　（2）肢带型：属常染色体隐性遗传，男女均可发病，多在10-30岁之间起病。可见上楼困难，举臂无力，肌萎缩、肌无力，常从骨盆、肩胛开始，起初不对称，发展多年才影响下肢，心脏损害少见。
　　（3）面—肩—肱—型：属常染色体，显性遗传，男女无差异，多在青春期起病，首先影响到面部和肩胛部肌肉。缺乏面部表情，嘴唇增厚，也可见“翼状肩”，较少影响心脏者少见。
其它还有眼肌型和远端型、先天型，临床少见。
四、确诊进行性肌营养不良需要做哪些检查？
　　实验室检查可见血清中肌酸磷酸激酶（CPK）增高、乳酸脱氢酶（LDH）、谷草转氨酶（GOT）、谷丙转氨酶（GPT）等增高，尤其以CPK升高最为明显，有些甚至可以达数千-万单位以上。肌电图或肌活检也是诊断本病的重要依据。
五、目前，西医西药治疗进行性肌营养不良的情况如何？
　　目前西医尚无特殊有效的针对性治疗手段及药物。临床常试用以下药物，暂时缓解临床症状。如维生素B、C、E，联苯双酯、加兰他敏、三磷酸腺苷等，但疗效不肯定；肌母细胞移植可暂缓症状，但不宜于操作而且远期疗效不确定而不宜于推广。
其他答案（共1个回答）
小王的孩子不幸得了进行性肌营养不良症，他带着孩子四处求医。在日常生活中，小王对于孩子的饮食特别用心，...
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营养不良是由于能量和(或)蛋白质摄入不足，导致营养状况不佳或不能维持正常的生长发育，主要见于3岁以下婴幼儿。临床常见三种类型：能量供应不足为主，表现为体重明显减轻，皮...
营养不良是由于能量和(或)蛋白质摄入不足，导致营养状况不佳或不能维持正常的生长发育，主要见于3岁以下婴幼儿。临床常见三种类型：能量供应不足为主，表现为体重明显减轻，皮...
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杜氏进行性肌营养不良基因疗法
美国首次用基因疗法治疗杜氏进行性肌营养不良的针对患者的临床实验正式开始&经过美国北卡罗莱纳大学Chapel&&Hill's医学院和美国匹斯堡大学科学家历经20年的努力研究，旨在论证基因疗法对杜氏进行性肌营养不良患者进行治疗的安全性和有效性的针对患者的临床试验，已于2006年3月28日在美国附属于俄亥俄州立大学的哥伦比亚儿童医院正式拉开序幕。&研究者招募了六位杜氏进行性肌营养不良患者，将通过基因载体将外源的抗肌萎缩蛋白基因注射入这些杜氏进行性肌营养不良的肌肉组织（注：由于抗肌萎缩蛋白基因是人染色体上最大的基因，无法完全装入用于基因递送的腺相关病毒，所以这次被送入的抗肌萎缩蛋白基因，是经由美国匹斯堡大学华裔科学家XIAO&&XIAO领导的研究小组，研制的截短的，但仍然能维持最基本功能的抗肌萎缩蛋白。这一小型化的抗肌萎缩蛋白基因，在对DMD实验鼠的实验中，显示了良好的效果。）&每个接受临床试验的的杜氏进行性肌营养不良患者一条手臂的肱二头肌将被注射入外源的截短的抗肌萎缩蛋白基因，而另一条手臂的肱二头肌将被注射入用于进行对照的安慰剂，无论是研究者还是受试者都不知道患者的哪条手臂被注射了外源的抗肌萎缩蛋白基因，注射后的几个星期，将在显微镜下对被注射外源的抗肌萎缩蛋白的肌肉组织进行分析，同时还将进行一系列的身体和患者肌肉力量的测试，以便观察这一基因疗法对杜氏进行性肌营养不良患者是否是安全的和外源的微型抗肌萎缩蛋白是否能在杜氏进行性肌营养不良患者的肌肉细胞中持续地表达抗肌萎缩蛋白。&杜氏进行性肌营养不良是由于患者的抗肌萎缩蛋白基因发生突变引起的，表现的症状是患者的肌肉组织呈进行性的萎缩，随着时间的推移患者的肌肉力量不断减弱，在显微镜下能清楚的观察到杜氏进行性肌营养不良患者肌肉组织的改变。杜氏进行性肌营养不良起病于幼年期，大多数患者会30岁以前因心力衰竭或呼吸肌麻痹而死亡。杜氏进行性肌营养不良患者的基因缺陷发生在X染色体上，是一种伴性隐性遗传，所以绝大多数的患者都是男性。&目前的药物治疗最多只能使杜氏进行性肌营养不良患者肌肉组织退化的速度略微减缓。抗肌萎缩蛋白基因是人体最大的基因，使抗肌萎缩蛋白基因小型化，并且使其拥有相当部分的功能，是目前基因治疗领域的最大的挑战。&这次开展的最新的抗肌萎缩蛋白基因疗法结合了两项最先进的技术，包括使外源的抗肌萎缩蛋白基因小型化和用纳米生物材料进行纳米级的基因递送，后者是腺相关病毒载体的进一步发展，这些特制的生物纳米材料是被设计用来专门递送微型的抗肌萎缩蛋白基因的。&这次基因治疗杜氏进行性肌营养不良的患者临床试验得以实施，是与美国北卡罗莱纳大学药理学教授和北卡大学基因治疗研究中心主任Samulski和他的学生，原北卡罗莱纳大学的博士后，目前美国美国匹斯堡大学人类基因治疗中心和整形外科副教授，华裔科学家XIAO&&XIAO对此的贡献分不开的。&Samulski是研究进行基因递送的病毒载体的权威，他在上世纪80年代毕业于美国佛罗里达大学，当时他写的毕业论文就是用腺相关病毒作为基因载体来进行基因治疗。Samulski分离出的腺相关病毒2，目前已经被用于襄性纤维化(CF)和其他疾病的基因治疗临床试验&1986年Samulski来到匹斯堡大学，成为生物学系的副教授并且拥有了自己的实验室，他带的第一个研究生就是来自中国湖北的XIAO&&XIAO，XIAO&&XIAO毕业后与Samulski&&经常进行合作研究。&1993年Samulski来到美国北卡罗莱纳大学，成为该大学新的基因治疗研究中心的主任。XIAO&&XIAO毕业后，先是进入了企业界，然后来到北卡罗莱纳大学Samulski的基因治疗研究中心从事博士后研究。1996年Samulski的研究小组，报告了他们首次用腺相关病毒递送抗肌萎缩蛋白基因进行杜氏进行性肌营养不良实验鼠肌肉细胞中的成功实验。1998年XIAO&&XIAO又回到了匹斯堡大学，在那里他继续进行肌肉生物学的研究，但是重点已经放在怎样将过大的抗肌萎缩蛋白基因装入腺相关病毒，而他昔日的导师还在继续对腺相关病毒载体进行更加深入的研究。&XIAO&&XIAO&&在匹斯堡大学开发了微型版的抗肌萎缩蛋白，并渴望用基因载体对这一微型的抗肌萎缩蛋白基因进行试验，于是他又于昔日的恩师进行了联系。Samulski说：“抗肌萎缩蛋白就像一个带有桩子的篱笆，他是人体最大的基因，大约占X染色体的1%，XIAO&&XIAO拔了钉，拆了桩，使得篱笆变得越来越小，同时还要使其保持一定的功能。XIAO&&XIAO研制了微型版的抗肌萎缩蛋白，并开始寻找进行基因递送的方法。而当时我们已使得我们研制的基因载体，在治疗一种因酶缺陷引起的疾病—Canavan's基因治疗中达到了临床级的水平，当时美国食品和药品管理局已经批准了我们用腺相关病毒基因载体将基因物质送入Canavan's病患者的脑组织中，可以我们的研究已经走上了轨道。XIAO&&XIAO想知道我们北卡大学基因载体的研究已达到了怎样的水平，我告诉他，我们的基因载体已被应用于Canavan's病的基因治疗临床前实验，并在不断改进，我们正在研究一些适合于进行肌肉组织基因治疗的腺相关病毒载体。”&于是这对师生又开始了紧密的合作，并于2003年合作建立了一家名为Asklepios的生物制药公司，该公司拥有Samulski的腺相关病毒和Xiao的微型版抗肌萎缩蛋白基因的专利。2004年7月美国神经肌肉疾病协会出资160万美元资助该公司所从事的基因治疗杜氏进行性肌营养不良的研究。然后美国俄亥俄大学医学院神经学、小儿科学和病理学教授，美国神经肌肉疾病协会哥伦比亚儿童医院诊所的负责人，哥伦比亚儿童医院神经肌肉疾病研究中心主任Mendell也加入了他们的团队，这次基因治疗将在哥伦比亚儿童医院美国神经肌肉疾病协会诊所进行，Mendell将负责这次临床试验的具体实施Mendell（Mendell是一位出色的临床医生）。&在按照美国食品和药品管理局的要求进行了毒性试验后，证明这种微型抗肌萎缩蛋白的基因治疗是无害的，同时最终能够使杜氏进行性肌营养不良患者获益。美国食品药品管理局于2006年3月3日批准了这项临床实验，这是美国第一次对杜氏进行性肌营养不良患者进行基因治疗的临床试验。&主要的研究者Samulski说：“经过了多年的艰苦的临床前的研究，今天我感到很兴奋，我们终于将这一项能够使杜氏进行性肌营养不良患者受益的研究带入了临床试验，我对这次临床试验充满了信心。”&&A&novel&treatment&regimen&for&Duchenne&muscular&dystrophy.Li&M,&Cai&Y,&Zhong&M,&Zou&L,&Gong&C.Neuroreport.&(16):924-7.Duchenne&muscular&dystrophy&(DMD)&is&the&most&common,&X-linked&genetic,&skeletal&muscle&disease, &with&various&regimens&of&treatment.&The&objective&of&this&study&was&to&determine&the&safety&and&efficacy&of&a&novel&treatment&regimen&for&this&disease.&Thirty&boys&with&DMD&were&administered&prednisone&according&to&the&following&regimen:&in&the&first&year,&1.5&mg/kg/day&for&the&first&3&months,&1.0&mg/kg/day&for&the&next&3&months,&0.75&mg/kg/day&for&the&next&3&months,&and&0.5&mg/kg/day&for&the&last&3&months.&In&the&second&year,&prednisone&was&administered&0.5&mg/kg&on&the&alternate&day&for&12&months.&The&muscle&strength&(Medical&Research&Council&sum&score&and&Gower's&sign),&serum&enzymes&(creatine&kinase,&creatine&kinase&isoenzyme-2,&and &lactate &dehydrogenase),&pulmonary&function&(forced&vital&capacity,&maximum&voluntary&ventilation),&body&weight,&height,&and&BMI&were&determined&before&treatment&and&3,&6,&9,&12,&and&24&months&after&treatment.&The&results&showed&that&the&patients'&mean&Medical&Research&Council&sum&score&increased&from&46.1&at&the&baseline&to&53.6&at&12&months&and&was&maintained&at&24&months.&Gower's&sign&disappeared&in&22&(73.3%)&patients&at&12&months&and&21&(70.0%)&at&24&months.&The&serum&levels&of&creatine&kinase,&creatine&kinase&isoenzyme-2,&and&lactate&dehydrogenase&decreased&and&pulmonary&function&improved&after&24&months&of&treatment.&Significantly&increased&weight&gain,&osteoporosis,&and&cushingoid&features&were&not&observed.&Our&results&suggested&that&this&novel&prednisone&regimen&for&DMD&has&similar&efficacy&and&safety&as&other&regimens.Phase&1&gene&therapy&for&Duchenne&muscular&dystrophy&using&a&translational&optimized&AAV&vector.Bowles&DE,&McPhee&SW,&Li&C,&&Xiao&X,&Samulski RJ.Mol&Ther.&):443-55.&Efficient&and&widespread&gene&transfer&is&required&for&successful&treatment&of&Duchenne&muscular&dystrophy&(DMD).&Here,&we&performed&the&first&clinical&trial&using&a&chimeric&adeno-associated&virus&(AAV) &capsid&variant&(designated&AAV2.5)&derived&from&a&rational&design&strategy.&AAV2.5&was&generated&from&the&AAV2&capsid&with&five&mutations&from&AAV1.&The&novel&chimeric&vector&combines&the&improved&muscle&transduction&capacity&of&AAV1&with&reduced&antigenic&crossreactivity&against&both&parental&serotypes,&while&keeping&the&AAV2&receptor&binding.&In&a&randomized&double-blind&placebo-controlled&phase&I&clinical&study&in &DMD&boys, &AAV2.5&vector&was&injected&into&the&bicep&muscle&in&one&arm,&with&saline&control&in&the&contralateral&arm.&A&subset&of&patients&received&AAV&empty&capsid&instead&of&saline&in&an&effort&to&distinguish&an&immune&response&to&vector&versus&minidystrophin&transgene.&Recombinant&AAV&genomes&were&detected&in&all&patients&with&up&to&2.56&vector&copies&per&diploid&genome.&There&was&no&cellular&immune&response&to&AAV2.5&capsid.&This&trial&established&that&rationally&designed&AAV2.5&vector&was&safe&and&well&tolerated,&lays&the&foundation&of&customizing&AAV&vectors&that&best&suit&the&clinical&objective&(e.g.,&limb&infusion&gene&delivery)&and&should&usher&in&the&next&generation&of&viral&delivery&systems&for&human&gene&transfer.
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