基因治疗肌营养不良良用啥药好？？

来源：蜘蛛抓取(WebSpider) 时间：2017-10-16 01:11 标签： 杜氏肌营养不良症新药
一日药闻&|&治疗杜氏肌营养不良药有希望很快面世了！---药渡网/小新
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&10日，Heron Therapeutics公宣布美国FDA已批准其新药
SUSTOL(格拉司琼，Granisetron)缓释注射液。SUSTOL是一种 5-羟色胺-3 (5-HT3)
受体拮抗剂，与其他止吐药物联合用于预防成人化疗后产生的急性和迟发性恶心呕吐。这些化疗包括了初始和重复性的中度致吐化疗(MEC)或蒽环类药物和环磷酰胺(AC)联合化疗方案。
&10日，Cardiome Pharma宣布治疗急性细菌性皮肤和皮肤结构感染药XYDALBA&
(Dalbavancin)获得EMA批准，XYDALBA作为单一给药方案获批，初始使用1000 mg，一周后给药500 mg。
10日，Marathon
Pharmaceuticals宣布美国FDA接受地夫可特(Deflazacort)的NDA，Deflazacort是一种具有抗炎和免疫抑制剂的糖皮质激素，治疗杜氏肌营养不良。同时，FDA还授予Deflazacort优先审评资格。此前，已经获得了FDA的孤儿药资格，儿童罕见病疗法和快速通道的资格。如果获得批准，Deflazacort将是美国第一个上市的治疗杜氏肌营养不良(DMD)的疗法。目前还没有其他DMD治疗获得FDA批准。
&&&&&&&&10日，BMS从Aslan收回实体瘤候选药物ASLAN002在亚洲权益。2011年将这个药物在亚洲的权益出售给Aslan，并命名BMS777607。协议包括中国、澳大利亚、韩国、台湾和其他亚洲国家。该药目前处于临床II期，是cMET受体酪氨酸激酶和RON免疫检查点双重抑制剂。
&10日，阿斯利康宣布其上市药品Symbicort(布地奈德/二水富马酸福莫特罗)吸入气雾剂耐受性良好，并在两项新的国际多中心临床研究中取得良好结果，达到了试验主要终点。Symbicort旨在适用于治疗成人及儿童慢性阻塞性肺疾病(COPD)和哮喘患者。这种复方药含有皮质类固醇和一种速释长效型β2-激动剂，可以长时间有效地控制病情。
&10日，Agilent
Technologies将扩大制药业务，在北科罗拉多州扩建20英亩地，准备建造一个药物生产厂。主要针对核酸API产品，预计增加150-200个高薪长期工作岗位。
&10日，Spark Therapeutics发布基因治疗药物Voretigene
Neparvovec用于RPE65基因突变引起的遗传性视网膜病(IRD)
的临床III期试验积极结果，研究达到了主要终点和3个次要终点中的2个。
&10日，北卡罗莱纳州的vTv
Therapeutics宣布其创新性口服药物TTP399在2b期临床中取得了显著的疗效。TTP399是一种葡萄糖激酶(Glucokinase，GK)激活剂，能用于治疗2型糖尿病。
&10日，英国NICE对于治疗复发性或难治性霍奇金淋巴瘤药物Adcetris给予否定意见，对此，武田表示很失望。尽管这个药物出现在癌症药品资助(CDF)清单上。
&9日，Amgen的Xgeva (Denosumab)和Prolia
(Denosumab)获得FDA批准更新警告标签，提示长期使用会增加颚骨坏死的风险。两个药物都是核因子κB受体激活剂配体(RANKL)，用于骨科疾病。
&9日，Pharming
Group与Valeant达成协议，购回Ruconest(重组人C1酯酶抑制剂)在北美的所有市场权益。协议将在今年Q4完成，Pharming将支付给Valeant6000万美元的预付款以及后续6500万美元销售里程金。
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进行性肌营养不良症常用药品
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