中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识【白血病吧】_百度贴吧
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中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识收藏
中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识——适应证、预处理方案及供者选择（2014年版） 中华医学会血液学分会干细胞应用学组 Theconsensusofallogeneichematopoietictransplantation forhematologicaldiseasesinChina（2014）——indication, conditioningregimenanddonorselection
ChineseSociety ofHematology,ChineseMedicalAssociationCorresponding author:Liu Kaiyan,PekingUniversity People’s Hospital,PekingUniversityInstituteofHematology,Email: . HuangXiaojun,Email: .cn 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）已经广泛用于恶性 血液病和非恶性血液病的治疗。在我国，仅参加HSCT登记 的移植中心已经达到60个，但各个中心的移植指征、预处理 方案和供者选择各不相同。为了规范我国allo-HSCT适应 证和移植时机、为患者推荐合适的预处理方案和供者，我们 在参考NCCN指南、欧洲骨髓移植协作组（EBMT）指南的基 础上，制订了体现中国特色的专家共识。一、allo-HSCT的适应证和移植时机当具有某些特征的患者采用非移植疗法预期效果很差，或者已有资料显示该组患者接受移植的疗效优于非移植时， 这类患者具有HSCT的指征。（一）恶性血液病1.急性髓系白血病（AML）：（1）急性早幼粒细胞白血病（APL）：APL患者一般不需 要allo-HSCT，只在下列情况下有移植指征：1）APL初始诱导失败；2）首次复发的APL患者，包括分子生物学复发（巩固治 疗结束后PML/RARα连续两次阳性按复发处理）、细胞遗传 学复发或血液学复发，经再诱导治疗后无论是否达到第2次 血液学完全缓解，只要PML/RARα仍阳性，具有allo-HSCT 指征。（2）AML（非APL）：1）年龄≤60岁：①在CR1期具有allo-HSCT指征：Ⅰ.按照WHO分层标准处于预后良好组的患者，一般 无须在CR1期进行allo-HSCT，可根据强化治疗后微小残留 病（MRD）的变化决定是否移植，如2个疗程巩固强化后 AML/ETO下降不足3 log或在强化治疗后由阴性转为阳性；
DOI：10.3760/cma.j.issn.14.08.029通信作者：刘开彦，北京大学人民医院、北京大学血液病研究 所
100044，Email：.cn；黄晓军，Email： .cn
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Ⅱ.按照WHO分层标准处于预后中危组；Ⅲ.按照WHO分层标准处于预后高危组；Ⅳ.经过2个以上疗程达到CR1；Ⅴ.由骨髓增生异常综合征（MDS）转化的AML或治疗 相关的AML。②≥CR2期具有allo-HSCT指征：首次血液学复发的 AML患者，经诱导治疗或挽救性治疗达到CR2后，争取尽早 进行allo-HSCT；≥CR3期的任何类型AML患者具有移植指 征。③未获得CR的AML：难治及复发性各种类型AML，如 果不能获得CR，可以进行挽救性allo-HSCT，均建议在有经 验的单位尝试。2）年龄＞60岁：如果患者疾病符合上述条件 ，身体状况也符合 allo-HSCT的条件，建议在有经验的单位进行allo-HSCT治 疗。2.急性淋巴细胞白血病（ALL）：（1）年龄＞14岁：1）在CR1期具有allo-HSCT指征：原则上推荐14~60岁 所有ALL患者在CR1期进行allo-HSCT，尤其诱导缓解后8 周MRD未转阴或具有预后不良临床特征的患者应尽早移 植。对于部分青少年患者如果采用了儿童化疗方案，移植指征参考儿童部分。&60岁患者，身体状况符合allo-HSCT者， 可以在有经验的单位尝试在CR1 期移植治疗。2）≥CR2 患者均具有allo-HSCT指征。3）挽救性移植：难治、复发后不能缓解患者，可尝试性进 行allo-HSCT。（2）年龄≤14岁：1）CR1期患者的移植：推荐用于以下高危患者：①33 d未达到血液学CR；②达到CR但12周时微小残留病（MRD）仍≥10-3；③伴有MLL基因重排阳性，年龄＜6个月或起病时WBC＞300×109/L；④伴有Ph染色体阳性的患者，尤其对泼尼松早期反应 不好或MRD未达到4周和12周均为阴性标准。2）≥CR2期患者的移植：很早期复发及早期复发ALL患 者（附件1），建议在CR2期进行HSCT；所有CR3以上患者均 具有移植指征。3）挽救性移植：对于难治、复发未缓解患者，可在有经验 的单位尝试性进行allo-HSCT。3.慢性髓性白血病（CML）： 中华医学会血液学分会干细胞应用学组 Theconsensusofallogeneichematopoietictransplantation forhematologicaldiseasesinChina（2014）——indication, conditioningregimenanddonorselection
ChineseSociety ofHematology,ChineseMedicalAssociationCorresponding author:Liu Kaiyan,PekingUniversity People’s Hospital,PekingUniversityInstituteofHematology,Email: . HuangXiaojun,Email: .cn 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）已经广泛用于恶性 血液病和非恶性血液病的治疗。在我国，仅参加HSCT登记 的移植中心已经达到60个，但各个中心的移植指征、预处理 方案和供者选择各不相同。为了规范我国allo-HSCT适应 证和移植时机、为患者推荐合适的预处理方案和供者，我们 在参考NCCN指南、欧洲骨髓移植协作组（EBMT）指南的基 础上，制订了体现中国特色的专家共识。一、allo-HSCT的适应证和移植时机当具有某些特征的患者采用非移植疗法预期效果很差，或者已有资料显示该组患者接受移植的疗效优于非移植时， 这类患者具有HSCT的指征。（一）恶性血液病1.急性髓系白血病（AML）：（1）急性早幼粒细胞白血病（APL）：APL患者一般不需 要allo-HSCT，只在下列情况下有移植指征：1）APL初始诱导失败；2）首次复发的APL患者，包括分子生物学复发（巩固治 疗结束后PML/RARα连续两次阳性按复发处理）、细胞遗传 学复发或血液学复发，经再诱导治疗后无论是否达到第2次 血液学完全缓解，只要PML/RARα仍阳性，具有allo-HSCT 指征。（2）AML（非APL）：1）年龄≤60岁：①在CR1期具有allo-HSCT指征：Ⅰ.按照WHO分层标准处于预后良好组的患者，一般 无须在CR1期进行allo-HSCT，可根据强化治疗后微小残留 病（MRD）的变化决定是否移植，如2个疗程巩固强化后 AML/ETO下降不足3 log或在强化治疗后由阴性转为阳性；
DOI：10.3760/cma.j.issn.14.08.029通信作者：刘开彦，北京大学人民医院、北京大学血液病研究 所
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Ⅱ.按照WHO分层标准处于预后中危组；Ⅲ.按照WHO分层标准处于预后高危组；Ⅳ.经过2个以上疗程达到CR1；Ⅴ.由骨髓增生异常综合征（MDS）转化的AML或治疗 相关的AML。②≥CR2期具有allo-HSCT指征：首次血液学复发的 AML患者，经诱导治疗或挽救性治疗达到CR2后，争取尽早 进行allo-HSCT；≥CR3期的任何类型AML患者具有移植指 征。③未获得CR的AML：难治及复发性各种类型AML，如 果不能获得CR，可以进行挽救性allo-HSCT，均建议在有经 验的单位尝试。2）年龄＞60岁：如果患者疾病符合上述条件 ，身体状况也符合 allo-HSCT的条件，建议在有经验的单位进行allo-HSCT治 疗。2.急性淋巴细胞白血病（ALL）：（1）年龄＞14岁：1）在CR1期具有allo-HSCT指征：原则上推荐14~60岁 所有ALL患者在CR1期进行allo-HSCT，尤其诱导缓解后8 周MRD未转阴或具有预后不良临床特征的患者应尽早移 植。对于部分青少年患者如果采用了儿童化疗方案，移植指征参考儿童部分。&60岁患者，身体状况符合allo-HSCT者， 可以在有经验的单位尝试在CR1 期移植治疗。2）≥CR2 患者均具有allo-HSCT指征。3）挽救性移植：难治、复发后不能缓解患者，可尝试性进 行allo-HSCT。（2）年龄≤14岁：1）CR1期患者的移植：推荐用于以下高危患者：①33 d未达到血液学CR；②达到CR但12周时微小残留病（MRD）仍≥10-3；③伴有MLL基因重排阳性，年龄＜6个月或起病时WBC＞300×109/L；④伴有Ph染色体阳性的患者，尤其对泼尼松早期反应 不好或MRD未达到4周和12周均为阴性标准。2）≥CR2期患者的移植：很早期复发及早期复发ALL患 者（附件1），建议在CR2期进行HSCT；所有CR3以上患者均 具有移植指征。3）挽救性移植：对于难治、复发未缓解患者，可在有经验 的单位尝试性进行allo-HSCT。3.慢性髓性白血病（CML）：
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（1）新诊断的儿童和青年CML患者，具有配型相合的同胞供者时；如果有配型较好的其他供体，在家长完全知情和 理解移植利弊的情况下，也可以进行移植；（2）慢性期患者如果Sokal评分高危而EBMT风险积分≤2，且有HLA相合供者，可选择移植为一线治疗；（3）对于伊马替尼治疗失败的慢性期患者，可根据患者 的年龄和意愿考虑移植；（4）在伊马替尼治疗中或任何时候出现BCR-ABL基因T315I突变的患者，首选allo-HSCT；（5）对第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗反应欠佳、 失败或不耐受的所有患者，可进行allo-HSCT；（6）加速期或急变期患者建议进行allo-HSCT，移植前首 选TKI治疗。4.MDS：包括MDS及MDS/骨髓增殖性肿瘤（MPN）［慢 性幼年型粒-单核细胞白血病（CMML）、不典型CML、幼年 型粒-单核细胞白血病（JMML）、MDS/MPN未分类］。（1）IPSS评分中危Ⅱ及高危患者应尽早接受移植治疗；（2）IPSS低危或中危Ⅰ伴有严重中性粒细胞或血小板 减少或输血依赖的患者；（3）儿童JMML患者。5.骨髓纤维化（MF）：中危Ⅱ和高危原发或继发性MF患者IPSS或动态IPSS（DIPSS）评分见附件2。6.多发性骨髓瘤（MM）：allo-HSCT适用于具有根治愿 望的年轻患者，尤其具有高危遗传学核型的患者，如t（4；14）；t（14；16）；17p-，或初次自体造血干细胞移植（auto-HSCT）后疾病进展需要挽救性治疗的患者。7.霍奇金淋巴瘤（HL）：难治或auto-HSCT后复发患者。8.非霍奇金淋巴瘤（NHL）：（1）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）：年轻患者在下列情况下具有auto-HSCT指征：1）嘌呤类似物无效或获得疗效后12个月之内复发；2）嘌呤类似物为基础的联合方案或auto-HSCT后获得 疗效，但24个月内复发；3）具有高危细胞核型或分子学特征，在获得疗效或复发 时；4）发生Richter转化。（2）其他：滤泡淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、 套细胞淋巴瘤、淋巴母细胞淋巴瘤和Burkitt 淋巴瘤、外周T 细胞淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤，在复发、难治或≥CR2患者 具有allo-HSCT指征。成年套细胞淋巴瘤、淋巴母细胞淋巴 瘤、外周T细胞淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤患者，当配型相合 的供者存在时，CR1期患者也可以考虑allo-HSCT。（二）非恶性血液病1.再生障碍性贫血（AA）：（1）新诊断的重型再生障碍性贫血（SAA）：患者年龄＜50岁（包括儿童患者），病情为SAA或极重型SAA（vSAA）， 具有HLA相合的同胞供者；儿童SAA和vSAA患者，非血缘 供者≥9/10相合，HSCT也可以作为一线选择；有经验的移植中心可以在患者及家属充分知情条件下尝试其他替代供者的移植。（2）复发、难治SAA：①经免疫抑制治疗（IST）失败或复发，＜50岁的SAA或 vSAA，有非血缘供者、单倍体相合供者具有移植指征，在有 经验的单位，也可以尝试脐血移植；②经IST治疗失败或复发，年龄50~60岁，体能评分≤2， 病情为SAA或vSAA，有同胞相合供者或非血缘供者也可进 行移植。（3）输血依赖的非SAA 患者，移植时机和适应证同SAA。2.阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）：SAA/PNH移植 参考SAA。3.地中海贫血：HSCT适用于依赖输血的重型地中海贫 血，如重型地中海贫血、重型血红蛋白E复合地中海贫血、重 型血红蛋白H病等。一般建议尽量在患儿（2～6岁）疾病进 展到三级（附件3）前接受HSCT。4.范可尼贫血：在输血不多且并未转变为MDS或白血 病时。5. 其他：如重症联合免疫缺陷综合征（SCID）等先天性 缺陷、黏多糖累积症等先天遗传代谢病等。二、预处理方案（一）恶性血液病1.白血病/MDS方案：1）一般强度的预处理方案：清髓预处理方案（MAC）常 用的有经典TBICy和BuCy方案及其改良方案，后者以北京 大学血液病研究所的方案在国内应用最多（表1），其他如包 含马法兰（Mel）的方案，因为药物来源受限国内很少应用。抗胸腺细胞球蛋白（ATG）一般用于替代供者的移植，剂 量不等，ATG（商品名即复宁）常用剂量为6~10mg/kg，或费 森尤斯生产的兔抗淋巴细胞球蛋白（ATG-F）应用剂量为20~40mg/kg；为降低移植物抗宿主病（GVHD），更低剂量ATG也尝试用于配型相合的同胞HSCT中。2）治疗白血病/MDS的减低强度预处理（RIC）方案：RIC 方案有多种，主要为包括氟达拉滨的方案和（或）减少原有组 合中细胞毒药物剂量增加了免疫抑制剂如ATG的方案（表2）。3）加强的预处理方案：加强的预处理方案一般在经典方 案基础上增加一些药物，常用Ara-C、依托泊苷（Vp16）、Mel、 TBI或氟达拉滨、赛替哌等，常用于难治和复发的恶性血液 病患者（表3）。预处理方案的选择受患者疾病种类、疾病状态、身体状 况、移植供者来源等因素的影响。55岁以下的患者一般选 择常规剂量的预处理方案，年龄大于55岁或虽然不足55岁 但重要脏器功能受损或移植指数大于3的患者，可以考虑选 择RIC方案，而具有复发难治的年轻恶性血液病患者可以接 受增加强度的预处理方案。增加强度的预处理在一定程度上降低了复发率，但可能带来移植相关死亡率增加，不一定
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经典和改良的清髓预处理方案 清髓预处理方案 药物名称 总剂量 应用时间（d） 移植类型 经典方案
Cy/TBI Cy 120
mg/kg -6、-5 allo-HSCT
分次TBI 12~14
Bu/Cy Bu 16 mg/kg（口服）或12.8mg/kg（静脉滴注） -7～-4 allo-HSCT
mg/kg -3、-2
改良方案（北京大学人民医院方案）mBuCy
mCy/TBI+ATGHu Ara-C BuCyMeCCNU 单次TBICy MeCCNU Ara-CBu Cy ATG或ATG-FTBICy MeCCNU ATG或ATG-F80 mg/kg，分2次2 g/m29.6 mg/kg（静脉滴注）3.6 g/m2250 mg/m（2
口服）770 cGy3.6 g/m2250 mg/m24~8 g/m29.6 mg/kg（静脉滴注）3.6 g/m210 mg/kg40 mg/kg770 cGy3.6 g/m2250 mg/m210 mg/kg40 mg/kg-10-9-8～-6-5、-4-3-6-5、-4-3-10、-9-8～-6-5、-4-5～-2-5～-2-6-5、-4-3-5～-2-5～-2同胞相合HSCT
同胞相合HSCT URD、CBT、HID-HSCT
URD-HSCT、HID-HSCT注：Cy：环磷酰胺；Bu：白消安；TBI：全身照射；Hu：羟基脲；Ara-C：阿糖胞苷；MeCCNU：甲环亚硝脲；ATG：抗胸腺细胞球蛋白，即复宁； ATG-F：费森尤斯生产的兔抗淋巴细胞球蛋白；allo-HSCT：异基因造血干细胞移植；URD：无关供者；CBT：脐血移植；HID-HSCT：单倍体相合 造血干细胞移植
能带来存活的改善；而RIC方案提高了耐受性，需要通过免疫抑制剂和细胞治疗降低移植后疾病的复发率，有报道组合 方案用于治疗复发难治的恶性血液病，如FLAMSA（氟达拉 滨+安吖啶）续贯RIC。也可以采用常规预处理方案，移植后 通过调节免疫抑制剂或细胞治疗加强移植物抗白血病（GVL）效应。2. 其他恶性血液病：见表4。 也可以采用白血病的清髓预处理方案，如经典BuCy或TBICy方案,北京大学人民医院采用改良BuCy 方案。（二）非恶性血液病1. SAA：同胞相合移植的预处理方案为Cy-ATG，非血缘 供者移植推荐采用FluCy-ATG方案，单倍体相合的移植治疗 SAA尚无统一的预处理方案（表5）。2. 地中海贫血：采用与白血病相同的常规强度预处理方 案疗效欠佳，国内一般采用加强的预处理方案（表6）。3.范可尼贫血 ：HSCT治疗范可尼贫血经常采用 FluCyATG预处理（Flu150mg/m2，Cy5~10mg·kg-1·d-1，共4 d；兔抗人ATG10mg/kg）进行allo-HSCT，替代供者移植可 以再增加低剂量TBI。三、HLA配型及供者选择原则（一）HLA配型：HLA相合的同胞是allo-HSCT的首选供者，次选供者为单倍体相合亲属、非血缘志愿供者和脐血。在没有相合的同胞供者时，供者的选择应结合患者情况（病 情是否为复发高危、年龄、身体状况）、备选供者具体情况，及 移植单位的经验综合考虑。1. 单倍体相合供者移植特点：①绝大多数患者可以找到 单倍体相合供者，而且单倍体供者往往不只1个，可以从中 选优；②无需长时间等待，供者配型及查体一般2~3周，特别 适于需要尽早移植的患者；③能够取到足够数量的细胞，对 于高危复发患者，可以预存备用或再次采集；④可以根据需 要获得骨髓和（或）外周造血干细胞；⑤对于高危的恶性血液 病患者，移植后血液病复发率较非血缘移植低；⑥急性 GVHD（aGVHD）发生率较非血缘移植略高，需要经验丰富 的移植团队；⑦移植疗效与配型相合的同胞供者移植、非血 缘供者移植疗效相似。在单倍体相合供者中，建议选择顺序为：子女、男性同胞、父亲、非遗传性母亲抗原（NIMA）不合 的同胞、非遗传性父亲抗原（NIPA）不合的同胞、母亲及其他 旁系亲属。2.非血缘供者移植特点：①查到供者的机会低，选择余 地有限；②查询供者到移植需要等待的时间长，一般3~6个 月；③对HLA配型相合的相合程度要求高，HLA-A、B、C、 DRB1、DQ、高分辨中，最好的供者为高分辨9/10或10/10相
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治疗白血病/骨髓增生异常综合征的减低强度预处理（RIC）方案预处理方案 国际常用方案Flu//Mel Flu/Bu Flu/Cy Flu/Bu/TT TBI/Cy/ATG药物名称
FluMelFluBuFlu Cy FluBuThiotepaTBI Cy ATG总剂量
150 mg/m2140 mg/m2150 mg/m28~10 mg/kg（口服）150 mg/m2140 mg/kg150 mg/m28 mg/kg（口服）5 mg/kg4 Gy120 mg/kg应用时间（d） -7～-3-2、-1-9～-5-6～-4-7～-3-2、-1-7～-5-6～-4-3-5-4、-3移植类型
allo-HSCT allo-HSCT allo-HSCTallo-HSCT Flu+Ara-C+AMSA续 贯，allo-HSCT改良方案（北京大学人民医院方案） RIC-mBuCy
RIC-mBuFluATG
RIC-mBuCyFlu+ATGHu Ara-C BuCy MeCCNU ATG或ATG-F Hu Ara-C BuFlu MeCCNU Ara-CBuFlu MeCCNU ATG或ATG-FAra-C BuFluCy MeCCNUATG80 mg/kg（分2次）2 g/m2（CI）4. 8 mg/kg（静脉滴注）2.0 g/m2250 mg/m（2
口服）10 mg/kg20~40 mg/kg80 mg/kg（分2次）2 g/m2（CI）9.6 mg/kg（静脉滴注）150 mg/m2250 mg/m（2
口服）8 g/m2（CI）9.6 mg/kg（静脉滴注）150 mg/m2250 mg/m（2
口服）10 mg/kg40 mg/kg8 g/m2（CI）9.6 mg/kg（静脉滴注）150 mg/m22.0 g/m2250 mg/m（2
口服）10 mg/kg-10-9-10、-9-5、-4-3-5～-2-5～-2-10-9-8～-6-6～-2 -3-10、-9-8～-6-6～-2 -3-5～-2-5～-2-10、-9-8～-6-6～-2-5、-4-3-5～-2同胞相合HSCT
同胞相合HSCT
注：Flu：氟达拉滨；Mel：马法兰；Cy：环磷酰胺；Bu：白消安；Thiotepa：塞替哌；TBI：全身照射；Hu：羟基脲；Ara-C：阿糖胞苷；MeCCNU：甲 环亚硝脲；ATG：抗胸腺细胞球蛋白，即复宁；ATG-F：费森尤斯生产的兔抗淋巴细胞球蛋白；AMSA：安吖啶；allo-HSCT：异基因造血干细胞移植；URD：无关供者；CBT：脐血移植；HID-HSCT：单倍体相合造血干细胞移植
合，8/10相合同时满足A，B，DRB1中5/6相合时也可以考虑；④存在悔捐风险；⑤再次获取淋巴细胞或造血干细胞有 一定难度；⑥非血缘移植后重度aGVHD发生率略低于单倍 体移植，但在标危患者中复发率高于单倍体相合移植；⑦存 活率和无病存活率与单倍体相合的供者移植相似。3.脐血移植的特点：①查询快、获得及时，无悔捐问题；②细胞数量受一定限制，CBT选择标准要结合配型、细胞数 和病情综合考虑。对于恶性血液病，供受者HLA配型≥4/6 位点相合 ，冷冻前TNC&（2.5～4.0）×107/kg（受者体重），CD34+ 细胞&（1.2～2.0）×105/kg（受者体重）；对于非恶性疾
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病，HLA≥5/6位点相合，有核细胞计数（TNC）&3.5×107/kg（受者体重），CD34+细胞&1.7×105/kg（受者体重）；③GVHD 发生 率低且程度轻；④造血重建较慢，感染发生率较高；⑤不能再 次获得造血细胞。需要移植经验丰富的团队；⑥治疗恶性血 液病时可以达到与非血缘供者移植相似的疗效。（二）供者选择的原则：当患者不具备同胞相合的供者 时，高复发风险患者首选有血缘关系的供者以利于及时移植和移植后淋巴细胞输注，预计移植后不需要细胞治疗的标危 患者可用选择非血缘供者，儿童患者可以选择脐血移植。总之，移植的疗效受多个环节影响，与移植的预处理强 度、供者选择和患者的病情、身体状况密切相关，对于群体的处理需要做到规范，对每例患者病情处理应该得到个体化。 理想的状况是从诊断开始将患者进行危险度分层，为患者设计总体的治疗方案，有计划地使患者在最恰当的时机接受 HSCT治疗。（执笔：许兰平）
参加共识讨论的专家（以专家所在单位的首字母排序，同一单 位多个专家按照姓氏首字母排序）：安徽省立医院（孙自敏）；北京大学第一医院（任汉云）；北京大学人民医院、北京大学血液病研究所（黄晓军、刘代红、刘开彦、许兰平）；第二军医大学附属长海医院（王 健民）；广西医科大学附属第一医院（赖永榕）；哈尔滨市血液肿瘤研 究所（马军）；河南省肿瘤医院（宋永平）；华中科技大学同济医学院附属协和医院（胡豫、邹萍）；解放军第307医院（陈虎）；南方医科大 学南方医院（刘启发）；上海新华医院儿科（陈静）；四川大学华西医院（刘霆）；苏州大学附属第一医院（吴德沛）；天津医科大学总医院（邵宗鸿）；新疆医科大学附属第一医院（江明）；浙江大学医学院附属第一医院（黄河）；中国医学科学院血液学研究所、血液病医院（韩 明哲、王建祥）；中国医学科学院北京协和医院（周道斌） 附件1：儿童ALL复发按时间分类标准儿童急性淋巴细胞白血病复发：很早期复发指复发发生 在诊断18个月内；早期复发指复发在诊断18个月以上，但停 一线治疗6个月内；晚期复发指复发发生在一线治疗停药6 个月及以上。 附件2：原发或继发骨髓纤维化的DIPSS分级IPSS：年龄&65岁；症状；HGB&100g/L；WBC&25×109/L； 外周血原始细胞&1%。低危：没有上述危险因素；中危-Ⅰ： 有上述一个危险因素；中危-Ⅱ：有上述2~3个危险因素；高 危：危险因素≥4个。在病程的不同时间应用IPSS为动态 IPSS（DIPSS）。 附件3：根据除铁情况的地中海贫血危险度分级规则去铁定义为首次输血后18个月内开始去铁治疗， 用去铁胺每周至少用5d，每次至少皮下注射8～12h。三个 预后不良因素为肝大肋缘下50px、肝纤维化和不规则去铁， 据此将地中海贫血患者分为3个危险等级：一级为无上述3 种危险因素；二级有1～2种危险因素；三级有3种危险因素。（收稿日期：）
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顶上来科普
楼主辛苦！
如2个疗程巩固强化后 AML/ETO下降不足3 log，这句话怎么理解？
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异基因造血干细胞移植治疗重型地中海贫血的研究进展
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　　国家重大科学研究计划“非整合人诱导性多能干细胞及相关技术用于β地中海贫血治疗的研究”项目日前在广州正式启动。　　未来5年内，我国来自基础研究、临床治疗等领域的科学家将组成一个项目组，通过诱导性多能干细胞研究，寻找治疗单基因遗传病地中海贫血的新方法。　　地中海贫血是一种全球常见的慢性溶血性贫血病，因最早发现于地中海沿岸国家而得名。地中海贫血可分为α、β、δ等不同类型，而α和β是其中最主要的类型。在我国，地中海贫血主要分布在四川、云南、贵州、福建、广东等长江流域以南的省区。　　虽然地中海贫血危害很大，但目前的治疗手段受到了很多制约：临床上常用的定期输血和去铁治疗治疗费用高昂，而异基因造血干细胞移植虽能根治重型β地中海贫血，但由于配型原因限制了实际应用的大规模开展。　　科学家将目光“瞄准”了近年来兴起的诱导多能干细胞。项目首席科学家、中国科学院广州生物医药与健康研究院潘光锦博士说，诱导多能干细胞(iPS)通过对成体细胞进行重新编程，从而使细胞成为多能干细胞，重新获得分化成多种细胞的能力。项目组将把病人皮肤细胞等体细胞诱导成多能干细胞系，然后通过致病基因的原位修复，进一步分化成有功能的血液干细胞，最终用于移植治疗，从而根治地中海贫血病。　　“从β地中海贫血患者多能干细胞的诱导，到突变基因原位修复，再到造血干细胞的分化，我们将建立一整套技术，为β地中海贫血患者的移植治疗提供大量自体来源的造血干细胞。”36岁的潘光锦说。　　伴随项目启动，未来5年内，中科院广州生物医药与健康研究院、中国科学院动物研究所、南方医科大学南方医院、海南医学院、山东大学等单位的专家将分成4个课题组，分工合作，共同探寻治疗单基因遗传病地中海贫血的新方法。　　国家重大科学研究计划是引领未来发展、对科学和技术发展有很强带动作用的基础研究发展计划，今年立项启动70个项目，涉及蛋白质、纳米、干细胞、量子调控、发育与生殖等科学领域。
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